Structureler wetenschappelijk onderzoek naar geneesmiddelen is essentieel, vóórdat het medicijn toegelaten wordt op de markt, maar vooral ook nadat het in gebruik genomen is. Dat is de boodschap van het KNAW-rapport Wetenschap als Recept. Het belang van wetenschap voor passende geneesmiddelenzorg.

Met zulk post-registratie-onderzoek wordt pas echt duidelijk hoe het medicijn op de lange duur werkt bij patiënten in de dagelijkse praktijk.

In het rapport laat een brede KNAW-adviescommissie van artsen, onderzoekers en andere deskundigen zien hoe wetenschap kan bijdragen aan een betaalbare en toekomstbestendige geneesmiddelenzorg.

Een interview met commissievoorzitter Liesbeth de Vries, hoogleraar medische oncologie bij het UMCG in Groningen.

Wat was de aanleiding voor dit rapport?
‘Mensen worden steeds ouder, en krijgen dus meer gezondheidsproblemen. Tegelijkertijd zijn er steeds meer nieuwe behandelingen beschikbaar. Die zijn vaak nuttig, maar zo wordt de zorg ook steeds duurder. Intussen lopen we ook aan tegen personeelstekorten in de zorg.

De KNAW wilde laten zien hoe wetenschap kan bijdragen aan het toekomstbestendig maken van de zorg.

Om het vraagstuk werkbaar af te bakenen, is ervoor gekozen de analyse toe te spitsen op geneesmiddelen. Er gebeurt al veel onderzoek op dat gebied, en er zijn al duidelijke criteria en regelgeving: zo keurt het Europese medicijnen-agentschap EMA medicijnen goed voor de Europese markt, en bepaalt de minister geadviseerd door het Zorginstituut of het in Nederland toegelaten wordt.’

Een nieuw medicijn wordt ontwikkeld door wetenschappers, en vervolgens getest door farmaceutische bedrijven in trials. En als het dan werkt, komt het op de markt. Toch?
‘Dat klopt in grote lijnen, maar in dit proces zijn er vaak nog grote onzekerheden. Zo worden medicijnen steeds vaker toegelaten op basis van zogeheten surrogaat-eindpunten.

Stel, je test een kankermedicijn, dan concludeer je dat een medicijn werkt als de tumor kleiner wordt, want dat kun je al binnen een paar maanden meten. Maar of de patiënt ook langer leeft, of een betere kwaliteit van leven heeft, dat soort data komen pas veel later.

Nog een probleem is dat toelating steeds vaker gebeurt op basis van single arm studies. Dat zijn onderzoeken waarbij alle deelnemende patiënten het kandidaat-medicijn krijgen. Het resultaat wordt niet vergeleken met een controlegroep die de standaardbehandeling krijgt, maar met een minimaal te verwachten resultaat. Single arm studies leveren in het algemeen minder sterk bewijs dan de gerandomiseerde dubbelblinde trials, waarbij er wel een controlegroep is.

En een derde punt is dat de gezondheidseisen voor een patiënt om mee te kunnen doen aan een trial vaak heel hoog zijn, terwijl de patiënten die je er daadwerkelijk mee moet behandelen, vaak ouder zijn en meerdere andere ziektebeelden hebben.’

Wat kunnen we hiertegen doen?
‘In het rapport doen we een oproep om te overleggen over de minimale eisen die je stelt aan het onderzoek van farmaceutische bedrijven voordat je een medicijn goedkeurt. Dat zul je ook Europees moeten benaderen, waarbij invloed uitgeoefend kan worden op hoe de studie uitgevoerd en beoordeeld wordt.

Verder zou je ook ná de toelating nog belangrijke vragen uit moeten zoeken, waardoor je het medicijn gerichter kan geven. Kan de dosering misschien aangepast? Bij welke groepen patiënten werkt het medicijn goed, en bij wie juist minder goed? Hoe werkt het in combinatie met andere medicijnen?

Zulk onderzoek kost natuurlijk geld.
‘Zeker. Post-registratie-onderzoek gebeurt al, Nederland is er zelfs vooraanstaand in, en er zijn ook wel wat onderzoekssubsidies voor. Maar je zou het veel stelselmatiger moeten doen.

Je moet het wel doen als een pragmatische studie: ga niet duizenden gegevens verzamelen, zoals in een uitgebreide registratietrial, maar met focus op wat je echt wilt weten. Dat scheelt al enorm in de kosten.

Waarbij ik overigens denk dat het meestal financieel uit kan. Als uit een studie met dure oncologische middelen blijkt dat je ze minder, of korter, kunt geven, met minder bijwerkingen voor de patiënt, dan is dat uiteindelijk netto geen dure studie. Naast de overheid zouden bijvoorbeeld ook zorgverzekeraars zulke studies kunnen financieren.’

Helpt dit ook om de vertekening tegen te gaan door het gebruik van surrogaat-uitkomsten?
‘Ja. Je wilt bijvoorbeeld weten: overleven patiënten nu ook langer door een behandeling? Maar het duurt vaak jaren voordat je die informatie hebt. Als dan blijkt dat er uiteindelijk geen voordeel is, moet je er misschien mee stoppen.

We hechten ook steeds meer belang aan de kwaliteit van leven van patiënten. Ook dat kan een medicijn in een ander daglicht stellen, maar ook die informatie wordt niet altijd verzameld.

In het licht van die latere informatie zou je medicijnen ook stelselmatig en regelmatig moeten herbeoordelen: vinden wij dat dit medicijn nog steeds zinvol is?’

Voor wie zijn jullie aanbevelingen?
‘We doen aanbevelingen voor een groot aantal partijen zoals onderzoekers, EMA, de overheid, zorgverleners, zorginstellingen, de farmaceutische industrie, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars. Al die partijen hebben hier een aandeel in, en belang bij. Dus als je met elkaar probeert dit aan te pakken, is iedereen daarbij gebaat.’

Op dinsdag 12 mei 2026 wordt er in het Trippenhuis een symposium rond dit onderwerp georganiseerd.

Downloads & links

Lees hier het adviesrapport (link werkt nog niet)